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Aprile 2020

EryDel completa l'arruolamento nello studio di Fase III ATTeST, il più ampio mai condotto in pazienti con atassia telangiectasia.
 
EryDel ha annunciato di aver completato l'arruolamento dei pazienti in ATTeST, lo studio registrativo di Fase III per l'atassia telangiectasia (AT). I dati complessivi dello studio sono previsti per fine 2020.
Luca Benatti
CEO di EryDel

Si tratta di un traguardo importante per la comunità dei pazienti AT che ci ha coadiuvati in questo sforzo. Dati positivi per lo studio ATTeST consentirebbero a EryDel di presentare il primo NDA nella seconda metà del 2021 e costutirebbero le basi per la trasformazione di EryDel in una società completamente integrata in grado di offrire terapie innovative a pazienti che soffrono di malattie rare.

Guenter R. Janhofer,
M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di EryDel.

Abbiamo completato l'arruolamento del più grande studio clinico mai condotto sull'AT. Ringraziamo tutti i pazienti coinvolti e le loro famiglie, che hanno sacrificato tempo ed energia per partecipare. Siamo, inoltre, profondamente grati per il supporto che abbiamo ricevuto dai ricercatori , oltre che per l'ampia partecipazione delle associazioni di pazienti. Dopo l'esito positivo di Fase II, ci auguriamo che lo studio ATTeST confermi l'effetto di EryDex nel miglioramento dei sintomi neurologici e il potenziale ritardo della progressione della malattia.

Howard Lederman
Ph.D., Professore di Pediatria presso la Scuola di Medicina Johns Hopkins University e Direttore del Centro clinico per l'atassia telangiectasia

Il trattamento dei problemi neurologici associati all'AT è cruciale per migliorare la vita dei nostri pazienti e delle loro famiglie, poiché ad oggi non esiste nessun trattamento noto in grado di rallentare o arrestare il declino neurologico. Siamo quindi ansiosi di vedere i dati di ATTeST, quando saranno disponibili a fine anno.

Il Dott. Lederman è uno dei 21 ricercatori che hanno collaborato alla sperimentazione ATTeST in 11 Paesi su 5 continenti.

Lo studio ATTeST

ATTeST (Ataxia Telangiectasia Trial with the EryDex SysTem ) è uno studio registrativo singolo di Fase III per la valutazione di efficacia, sicurezza e tollerabilità di EryDex in pazienti affetti da atassia telangiectasia (AT). EryDex è un prodotto innovativo che rilascia desametasone incapsulando il suo profarmaco nei globuli rossi prelevati dal sangue del paziente, che vengono poi reinfusi nel paziente stesso. EryDex ha ricevuto la designazione di Farmaco orfano per il trattamento dell'AT sia dall'FDA che dall'EMA.

L'AT è una malattia neurologica rara, ereditaria, potenzialmente letale, progressiva e altamente invalidante che colpisce prevalentemente pazienti pediatrici.
Attualmente, non è disponibile nessuna cura o terapia efficace per il trattamento del deficit neurologico o che possa modificare il decorso e influire significativamente sulla progressione della malattia. Le caratteristiche specifiche includono atassia progressiva, movimenti involontari, aprassia oculomotoria, difficoltà di eloquio e deglutizione in aggiunta a immunodeficienza con infezioni ricorrenti delle vie respiratorie. Il panorama terapeutico per la gestione dell'AT si limita a terapie di supporto multidisciplinari e palliative.

Il progetto ATTeST è anche finanziato dal programma di ricerca e innovazione Horizon 2020 dell'Unione Europea.
 
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