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Luglio 2019
Fibrosi Cistica: farmaci chiamati potenziatori ne alleviano alcuni sintomi. I ricercatori della Rockefeller University hanno scoperto come.
I farmaci potenziatori hanno rappresentato un notevole progresso per la cura della fibrosi cistica. Agiscono su di una proteina chiamata Regolatore di Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica (CFTR), che appare alterata nelle persone affette dalla malattia. Ricercatori della Rockefeller University, diretti dalla professoressa Jue Chen, hanno descritto su Science le interazioni tra potenziatori e proteina, a livello atomico.

Due composti diversi si sono dimostrati attivi sulla stessa area proteica, una scoperta che può portare allo sviluppo di nuovi farmaci più efficaci.
 
La versione sana della CFTR si comporta da canale per il passaggio dei cloruri tra interno ed esterno delle cellule. In forma mutata, il CFTR impedisce questo scambio provocando alterazioni nella composizione del muco che riveste gli organi interni. 

Microscopia crioelettronica

Per comprendere il funzionamento della CFTR, i ricercatori hanno osservato la proteina associata ai potenziatori esistenti utilizzando la microscopia crioelettronica, capace di rivelare l'architettura della molecola a livello atomico. Nonostante i due composti siano dotati di proprietà molto diverse la ricerca rivela che legano con le proteine esattamente nello stesso punto.