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Ottobre 2025

AGC Biologics collabora con Rarity PBC per promuovere la terapia genica salvavita mirata alla "malattia dei bambini bolla"
 

Questa collaborazione metterà a frutto l'esperienza nella produzione commerciale e le consolidate piattaforme di AGC Biologics per ottenere l'approvazione normativa relativa alla terapia mirata per l'ADA-SCID, una rara patologia causata da immunodeficienza.

Lo Zoner AGC Biologics annuncia la sigla di un accordo con Rarity PBC mirato allo sviluppo e alla produzione secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP) della terapia genica RDP-101 di Rarity diretta alla sindrome da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi, conosciuta come “malattia dei bambini bolla”.

Nel corso degli studi clinici, il trattamento ha già dimostrato risultati straordinari, migliorando la vita di 48 dei 50 bambini trattati.

Se approvata dalla U.S.Food and Drug Administration, RDP-101 sarebbe la prima terapia genica disponibile per uso commerciale per

per la cura dell’ADA-SCID nei pazienti negli Stati Uniti.

Luca Alberici
Executive Vice President of AGC Biologics Global Cell & Gene Technologies Division e General Manager del sito di Milano

 

Siamo onorati di collaborare con Rarity PBC a un programma così importante, nell'ambito della nostra missione, che punta a supportare gli innovatori che propongono trattamenti per cambiare la vita dei pazienti affetti da malattie rare. Il nostro team sta utilizzando la comprovata piattaforma ProntoLVV™ e la nostra vasta esperienza nella produzione commerciale per contribuire a rendere accessibile questa terapia a tutti i pazienti che ne necessitano. Non consideriamo questo come un semplice progetto, ma come un impegno a salvare vite umane e a fornire sollievo alle famiglie colpite da questa patologia rara. 

 

L’accordo prevede che AGC Biologics fornisca servizi end-to-end, per la terapia genica di Rarity, costituita dal vettore lentivirale (LVV) EFS-ADA e da cellule staminali emopoietiche autologhe CD34+. L'ambito di lavoro include lo sviluppo dei processi, la produzione GMP e la convalida delle attività di processo richieste per la commercializzazione del prodotto, utilizzando la piattaforma proprietaria ProntoLVV™, già applicata a prodotti sul mercato.

L'ambito di lavoro include lo sviluppo dei processi, la produzione GMP e la convalida delle attività di processo richieste per la commercializzazione del prodotto.
 

Il progetto beneficia del finanziamento da 14,7 milioni di dollari del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), a conferma dell’impatto innovativo della terapia.

Questa partnership rafforza il ruolo di AGC Biologics come leader globale nella terapia cellulare e genica, impegnata a portare soluzioni trasformative e che mirano al successo commerciale.
 
LEGGI IL COMUNICATO STAMPA
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