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OPENZONE TALK

Sharing ideas with Stefano Gustincich


Le terapie a RNA per la medicina di precisione
La nostra comprensione del genoma dei mammiferi è enormemente aumentata negli ultimi due decenni, e possiamo dire che la scoperta di lunghi RNA non codificanti ha cambiato profondamente la nostra comprensione di come funziona una cellula e di come l'evoluzione abbia plasmato la complessità biologica.
Questi RNA non codificanti presentano anche opportunità senza precedenti di modificare l'espressione genica nello spazio temporale; le terapie a RNA possono fornire un serbatoio quasi illimitato di nuovi agenti farmacologici. Inoltre, sono la quintessenza della medicina di precisione, che consente di passare da un approccio one-size-fits-all a cure personalizzate e ad azione profonda.
Stefano Gustincich, Associate Director for Technologies for Life Science (LifeTech) and Director, Central RNA Laboratory - Istituto Italiano di Tecnologia, in occasione dell’OpenZone talk che lo ha visto protagonista, ci ha tracciato il quadro delle prospettive aperte da questa nuova tecnologia, che avvia una nuova era della medicina. E il suo laboratorio e l’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) sono in prima fila.
Life Tech è uno dei quattro domini di ricerca di IIT e si focalizza sullo sviluppo di strumenti per la genetica molecolare avanzata, l'elettrofisiologia, l'analisi computazionale e per l'imaging allo scopo di analizzare nel dettaglio i processi neurali microscopici che determinano le funzioni cerebrali.

Il laboratorio di Gustincich sta sviluppando due linee di ricerca:

  • SINEUPS: Una nuova classe funzionale di lncRNA naturali e sintetici che attivano la traduzione in modo dipendente dal gene. Stanno studiando il ruolo regolatorio dei SINEUP naturali nella funzione cerebrale e l'uso dei SINEUP sintetici come RNA terapeutici per le malattie neurodegenerative.

 

  • TEs: Attualmente stanno studiando il ruolo dell'espressione e della mobilitazione dei TE nella funzione cerebrale e nelle malattie neurodegenerative. A questo scopo stanno sviluppando tecnologie per l'identificazione di variazioni strutturali nei neuroni.
La neurogenomica si trova attualmente a un bivio molto interessante, poiché le recenti scoperte hanno messo in discussione il modello classico di organizzazione dei geni e del flusso di informazioni, fornendo nuovi potenziali livelli di regolazione della funzione delle cellule neuronali.
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